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¿Qué es el trasplante de células madre?

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Protocolos de investigación


¿Qué es el trasplante de células madre?

Cómo se obtienen las células madre

Las células madre para un trasplante se pueden obtener de la médula ósea, de la sangre del cordón umbilical o de sangre periférica movilizada. Las células madre de la médula ósea se pueden obtener en el quirófano bajo anestesia general o de la sangre periférica por medio de un proceso llamado aféresis, en el que se recolectan las células madre y luego se regresa el resto de la sangre al donante. La sangre del cordón umbilical se recolecta al momento del parto de madres voluntarias y se congela hasta que se llegue a utilizar.

Las células madre alogénicas (alotrasplante)

Las células madre alogénicas se recolectan de un donante familiar o no familiar. El donante alogénico se elige para que sea tan genéticamente similar al paciente como sea posible. El mejor donante es el hermano o la hermana que tiene los mismos antígenos ALH que el paciente. Los hermanos tienen el 25 por ciento de probabilidad de ser ese donante. Si un hermano o una hermana no puede ser donante, contactamos al Programa Nacional de Donantes de Médula (NMDP, por sus siglas en inglés) para ver si un donante voluntario no familiar tiene un ALH similar al del paciente y, por lo tanto, podría ser el donante de células madre. En casos en los que no se pueda identificar a un donante no familiar, se puede utilizar al padre o la madre (que tienen el 50 por ciento de los mismos genes del paciente) en un trasplante de compatibilidad media o se puede utilizar sangre del cordón umbilical de un donante no familiar como la fuente de células madre.

Células madre propias (autotrasplante)

Para algunos tipos de cáncer, se pueden recolectar las células madre propias del paciente de la médula ósea o de la sangre periférica y se pueden utilizar para el trasplante.

Terapia pretrasplante

Antes del trasplante, los pacientes reciben terapia para destruir el cáncer o las células madre anormales y  permitir que crezcan células madre normales. La terapia específica que se administra  dependerá de la enfermedad del paciente y su historial clínico.

Hospitalización

Después de completar la terapia pretrasplante, las células madre se infunden en la vena del paciente, por la que pueden viajar a su médula ósea. El paciente debe permanecer en la Unidad de trasplantes de células madre del hospital hasta que las células del donante hayan crecido lo suficiente para permitir que el paciente se vaya del hospital de manera segura, normalmente de uno a dos meses después del trasplante.  

Estándar de protocolos de atención

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Los pacientes con enfermedades oncológicas, inmunológicas, hematológicas y metabólicas son candidatos al trasplante de células madre hematopoyéticas. Las decisiones con respecto a la fuente específica de células madre utilizada para el trasplante, el donante específico y la terapia pretrasplante recomendada, dependen de múltiples factores como la edad del paciente, su enfermedad y condición, la terapia anterior e historial clínico, incluidas infecciones anteriores.

Leucemia

Plan de tratamiento 9142A, 9022A -Leucemia linfoblástica aguda
Los pacientes menores de tres años de edad que tienen un donante compatible familiar o no familiar, recibirán células madre de médula ósea o de sangre periférica después de la terapia pretrasplante con ciclofosfamida y busulfán. 

Plan de tratamiento 9142B, 9022B -Leucemia linfoblástica aguda
Los pacientes menores de tres años de edad que tienen un donante compatible familiar o no familiar recibirán células madre de médula ósea o de sangre periférica después de la terapia pretrasplante con radiación de cuerpo completo y etopósido o ciclofosfamida. 

Plan de tratamiento 9022A - Leucemia mieloide aguda, síndrome mielodisplásico
Los pacientes que tienen un donante compatible familiar o no familiar recibirán células madre de médula ósea o de sangre periférica después de la terapia pretrasplante con ciclofosfamida y busulfán. Para los pacientes que tienen un donante incompatible familiar o no familiar, se abre un ensayo clínico de fase 1 que utiliza condicionamiento con radiación de cuerpo completo y ciclofosfamida (Protocolo 297).

Plan de tratamiento 9905B - Leucemia linfoblástica aguda, leucemia mieloide aguda, leucemia mieloide crónica, leucemia mielomonocítica juvenil
Los pacientes menores de tres años de edad con leucemia linfoblástica aguda, leucemia mieloide aguda, leucemia mieloide crónica, o leucemia mielomonocítica juvenil que tienen sangre de cordón umbilical de familiar o no familiar, serán trasplantados después de la terapia pretrasplante con ciclofosfamida, busulfán y fluradabina.

Plan de tratamiento 9905A - Leucemia linfoblástica aguda, leucemia mieloide aguda, leucemia mieloide crónica, leucemia mielomonocítica juvenil
Los pacientes menores de tres años de edad que tienen sangre de cordón umbilical de familiar o no familiar serán trasplantados después de la terapia pretrasplante con ciclofosfamida, radiación fraccionada de cuerpo completo y fluradabina.

Plan de tratamiento 9926 - Leucemia mieloide aguda, síndrome mielodisplásico
Los pacientes con leucemia mieloide aguda o síndrome mielodisplásico que tienen un donante compatible familiar o no familiar, serán trasplantados con células madre de médula ósea o de sangre periférica después de la terapia pretrasplante con busulfán, ciclofosfamida y timoglobulina.

Linfoma

Los pacientes con la la enfermedad de Hodgkin o linfoma no hodgkiniano más allá de su primera remisión recibirán un autotrasplante de células madre de sangre periférica. La decisión sobre la terapia pretrasplante apropiada se tomará después de revisar su quimioterapia previa.

Plan de tratamiento 9024
Los pacientes con la enfermedad de Hodgkin o con linfoma no hodgkiniano recibirán células madre de sangre periférica propia después de la terapia pretrasplante con ciclofosfamida, etopósido y carmustina.

Plan de tratamiento 9135
Los pacientes con la enfermedad de Hodgkin o con linfoma no hodgkiniano recibirán células madre de sangre periférica propia después de la terapia pretrasplante con ciclofosfamida, etopósido, carmustina, gemictabina y vinorelbina.

Neuroblastoma

Los pacientes con neuroblastoma o ganglioneuroblastoma recibirán un autotrasplante de células madre de sangre periférica. La decisión sobre la terapia pretrasplante apropiada se tomará después de revisar su quimioterapia previa.

Plan de tratamiento 9145
Los pacientes con neuroblastoma o ganglioneuroblastoma recibirán un autotrasplante de células madre de sangre periférica después de la terapia pretrasplante con etopósido, melfalán y carboplatino.

Plan de tratamiento 9198
Los pacientes con neuroblastoma o ganglioneuroblastoma recibirán un autotrasplante tras otro de células madre de sangre periférica. La terapia pretraslante para el primer trasplante será ciclofosfamida y etopósido y la terapia pretrasplante para el segundo trasplante será ThioTEPA y melfalán.

Plan de tratamiento 9925
Los pacientes con neuroblastoma recibirán células madre de sangre periférica propia sin un tratamiento pretrasplante de preparación. Se infunden células madre de la sangre periférica propia para prevenir una supresión de la médula después de la metayodobencilguanadina.

Tumores sólidos

Los pacientes con sarcoma de Ewing, tumores de Wilms, rabdomiosarcoma, neuroblastoma, tumores de células germinativas y otros sacromas de tejido blando serán autotrasplantados con células madre de sangre periférica. La decisión sobre la terapia pretrasplante apropiada se tomará después de revisar su quimioterapia previa.

Plan de tratamiento 9918:
Los pacientes con sarcoma de Ewing, tumores de Wilms, rabdomiosarcoma, neuroblastoma, tumores de células germinativas y otros sacromas de tejido blando serán autotrasplantados con células madre de médula ósea o sangre priférica después de un tratamiento pretrasplante con busulfán, melfalán y topotecán.

Anemia aplásica

Plan de tratamiento 9018
Los pacientes con anemia aplásica que tengan un donante familiar compatible recibirán células madre de médula ósea o de sangre periférica después de una terapia pretrasplante con ciclofosfamida y timoglobulina.

Plan de tratamiento 9914
Los pacientes con anemia aplásica que tengan un donante no compatible o un donante no familiar compatible recibirán células madre de médula ósea, sangre periférica o de sangre del cordón umbilical después de un tratamiento pretrasplante con ciclofosfamida, timoglobulina, una dosis baja de radiación fraccionada de cuerpo completo y fluradabina.

Plan de tratamiento 9920
Los pacientes con anemia de Fanconi que tengan un donante familiar compatible recibirán células madre de la médula espinal o del cordón umbilical después de una terapia pretrasplante con dosis modificadas de ciclofosfamida, timoglobulina y fluradabina.

Plan de tratamiento 9922
Los pacientes con anemia de Fanconi que tienen un donante no familiar recibirán células de médula ósea después de una terapia pretrasplante con dosis modificadas de ciclofosfamida, timoglobulina y fluradabina, y una sola dosis baja de radiación de cuerpo completo. El contenido de linfocitos T de donante no familiar se reduce por medio de manipulación por injerto para prevenir la enfermedad injerto contra huésped.

Enfermedades genéticas inmunológicas, hematológicas y metabólicas

Plan de tratamiento 9187
Los pacientes con enfermedades genéticas linfohematológicas letales o subletales que tienen donantes familiares compatibles serán trasplantados con células madre de médula ósea, sangre periférica o sangre de cordón umbilical después de una terapia pretrasplante con un régimen de intensidad reducida con ciclofosfamida, busulfán, fluradabina y alemtuzumab.

Plan de tratamiento 9905

Los pacientes con enfermedades genéticas que incluyan mucopolisacaridosis I (síndrome de Hurler), síndrome de Wiskott-Aldrich, otras inmunodeficiencias que no sean SCID, anemia de Diamond-Blackfan, histiocitosis refractaria de células de Langerhans, y linfohistocitosis hemofagocítica, que tienen donantes de sangre de cordón umbilical, recibirán una terapia pretrasplante con ciclofosfamida, busulfán, y fluradabina.

Plan de tratamiento 9912
Los pacientes con enfermedades genéticas que incluyan trastornos metabólicos (síndrome de Hurler, adrenoleucodistrofia), e inmunodeficiencias (síndrome de Wiskott-Aldrich y otras inmunodeficiencias que no sean SCID), que tengan donantes familiares o no familiares, serán trasplantados con células madre de médula ósea o sangre periférica después de un tratamiento pretrasplante con ciclofosfamida, busulfán y timoglobulina.

Protocolos de investigación

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A pesar de los avances recientes, es posible que los pacientes del Tratamiento de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) tengan complicaciones graves. Los protocolos de investigación del programa de Trasplante pediátrico de células madre abordan algunas de estas complicaciones, inclusive los efectos secundarios inducidos por la quimioterapia, la enfermedad injerto contra huésped e infecciones.

Un estudio fase 1 para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de células madre hematopoyéticas + CD34+ CD90 (HSC, por sus siglas en inglés) propias purificadas en tandem, administradas después de la preparación con AMG 191 para lograr el injerto y la reconstitución inmunológica en pacientes con inmunodeficiencia combinada grave (SCID, por sus siglas en inglés) - Investigador principal: Dr. Rajni Agarwal (Protocolo 300)
El injerto HSC requiere la reducción o eliminación del HSC huésped por medio de la administración de radiación o quimioterapia, que tienen efectos secundarios significativos. Para explorar si es posible lograr un injerto HSC de donante sin el uso de la radiación ni la quimioterapia, los pacientes en este protocolo recibirán una sola dosis de anticuerpo monoclonal a c-kit (CD117) seguido de la infusión de células positivas CD34 de donante. Los primeros pacientes a tratar son pacientes originalmente diagnosticados con SCID que han recibido un trasplante HSC sin quimioterapia y que no tienen evidencia de injerto HSC de donante. Los pacientes recibirán cada vez mayores cantidades de anticuerpos hasta que se haya logrado el injerto HSC de donante. Luego, pacientes posteriores serán trasplantados con HSC purificado en vez de con células positivas CD34. Si resulta satisfactorio, el uso de anticuerpo anti CD117 para lograr el injerto HSC reducirá las toxicidades asociadas con HSCT.

El uso de infusiones de linfocitos T-allo10 combinados con un trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) de donante familiar o no familiar no compatible para neoplasias hematológicas - Investigador principal: Dr. Rajni Agarwal (Protocolo 297)
El HSCT con donantes no compatibles a menudo resulta en una enfermedad injerto contra huésped grave y algunas veces mortal. La administración de linfocitos T reguladores puede prevenir la enfermedad de injerto contra huésped aguda. Las células T-allo10 son linfocitos T reguladores derivadas de donantes que se han hecho específicamente tolerantes al paciente. Las células T-allo10 serán infundidas el día anterior al HSCT. Los pacientes recibirán números cada vez mayores de células T-allo10 y se les dará seguimiento para ver cuánto tiempo sobreviven estas células y si hay efectos secundarios al ser administradas. Si resulta satisfactoria, la administración de las células T-allo10 evitará que se desarrolle la enfermedad injerto contra huésped en una población de alto riesgo y por lo tanto mejorará los resultados generales del HSCT.

Estudio Fase I/II de linfocitos T CaspaCide de un donante ALH parcialmente compatible después de una selección negativa de células TCR aß+T y B en pacientes pediátricos - Investigador principal: Dr. Rajni Agarwal (Protocolo 307)
Los pacientes con donantes familiares no compatibles serán trasplantados con células madre de sangre periférica a las que se les han quitado las células aß+T y B.  Para mejorar su reconstitución inmunológica después de un HSCT, serán infundidos con linfocitos T de donantes que han sido modificados para que se puedan eliminar si se desarrolla la enfermedad injerto contra huésped. Si resulta satisfactorio, la combinación de la extracción de células T/B más la adición de linfocitos T no resultará en la enfermedad injerto contra huésped y sí en una reconstitución inmunológica mejorada.

Un estudio multicéntrico, de dos grupos, adaptativo, aleatorio y abierto para evaluar la farmacocinética y la farmacodinámica de dos dosis de fosfato de oseltamivir (Tamiflu) en el tratamiento de la influenza en niños inmunocomprometidos menores de 13 años de edad con una infección de influenza confirmada - Investigadora principal: Dra. Ami Shah (Protocolo 305)
Ya que los pacientes de HSCT tienen sistemas inmunológicos débiles, las infecciones comunes como la influenza pueden ser peligrosas e incluso mortales. El protocolo medirá los niveles del medicamento en pacientes de HSCT con infecciones de influenza que están recibiendo terapia de oseltamivir (Tamiflu) para determinar la dosis apropiada en pacientes pediátricos de HSCT.

Protocolo para el trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) para el tratamiento de enfermedades linfohematológicas genéticas sintomáticas para pacientes que no tienen un hermano donante completamente compatible con ALH - Investigadores principales: Dr. Ken Weinberg y Dr. Sandeep Soni (Protocolo 246) 
La quimioterapia estándar que se da en preparación para el HSCT para pacientes con enfermedades genéticas que no tienen hermanos donantes histocompatibles contiene altas dosis de ciclofosfamida (Cytoxan), que puede resultar en efectos secundarios significativos. Para reducir los efectos secundarios asociados con el HSCT en estos pacientes, se reducirá la dosis de ciclofosfamida para determinar si se puede lograr el injerto HSC con menos efectos secundarios.

Un estudio fase tres doble ciego, aleatorio de ibrutinib en coordinación con corticoesteroides versus placebo en combinación con corticoesteroides en sujetos con un nuevo brote de enfermedad injerto contra huésped crónica (cGVHD) - Investigadora principal: Dra. Ami Sah (Protocolo 315)
La enfermedad injerto contra huésped crónica sigue siendo una grave complicación del HSCT alógeno. Ibrutinib ha mostrado ser prometedor para el tratamiento de la enfermedad injerto contra huésped crónica. En este protocolo, los pacientes de HSCT que tienen un diagnóstico nuevo de enfermedad injerto contra huésped crónica serán elegidos aleatoriamente para recibir ya sea el

Estudio aleatorio, multicéntrico, abierto de trasplante mieloblativo sencillo o doble de células madre de sangre de cordón umbilical con o sin infusión de las células de la sangre del cordón umbilical criopreservadas expandidas ex vivo listas para usar del progenitor en pacientes con neoplasias hematológicas - Investigador pricipal: Dr. Rajni Agarwal (Protocolo 371)
Los pacientes que están recibiendo trasplantes de HSC con unidades de sangre de cordón umbilical de donante no emparentado pueden tener atrasos en el injerto hematopoyético comparados con pacientes que reciben HSC de médula ósea o de sangre periférica. En un intento por acelerar la recuperación hematopoyética después de un trasplante de sangre de cordón umbilical de donante no emparentado, los pacientes en un ensayo clínico aleatorio fase 3 pueden recibir células de sangre de cordón umbilical de un tercero después del trasplante, que han sido cultivadas con un ligando de hendidura y que, en ensayos clínicos preliminares, han resultado en una recuperación hematopoyética más rápida. 

Protocolo para trasplante de célula madre Ken Weinberg/Sandeep Soni, de donante familiar (HSCT, por sus siglas en inglés) para el tratamiento de enfermedades linfohematológicas genéticas sintomáticas; investigadores principales, Dres. Ken Weinberg/Sandeep Soni (Protocolo 294)
Muchas enfermedades genéticas que implican tanto al sistema inmunológico como al sistema hematopoyético se pueden curar por medio del trasplante de HSC de hermanos no afectados, histocompatibles.  Sin embargo, pueden ocurrir toxicidades relacionadas con la quimioterapia que se da antes del trasplante, especialmente las relacionadas con la administración de ciclofosfamida (Cytoxan). El propósito del protocolo es determinar si puede ocurrir el injerto satisfactorio de HSC de hermano normal cuando el paciente recibe fluradabina en vez de ciclofosfamida antes del trasplante.

Un protocolo de acceso ampliado de tamaño intermedio para proporcionar brincidofovir para el tratamiento de una infección o enfermedad por adenovirus grave; investigador principal, Dr. Rajni Agarwal (Protocolo 301)
Las infecciones por adenovirus pueden ser graves y hasta mortales en pacientes pediátricos de HSCT. El tratamiento estándar para infecciones por adenovirus es cidofovir, que tiene efectos secundarios renales significativos. El brincidofovir es una forma liposomal de cidofovir con menos efectos secundarios renales. El protocolo es evaluar los beneficios y los efectos secundarios del brincidofovir en pacientes de HSCT que desarrollan infecciones por adenovirus después del trasplante.

Un estudio adaptativo aleatorio fase 3 que compara la eficacia y la seguridad de la defibrotida contra la mejor atención médica de control en la prevención de la enfermedad hepática veno-oclusiva en pacientes pediátricos y adultos que están siendo sometidos a trasplante de células madre hematopoyéticas; investigador principal, Dr. Rajni Agarwal (Protocolo 314)
La enfermedad veno-oclusiva es una complicación grave que ocurre después de un HSCT. La defibrotida ha mostrado tener un efecto positivo en el curso de pacientes de HSCT con enfermedad veno-oclusiva clínica. Este protocolo comparará la enfermedad veno-oclusiva en pacientes pediátricos de HSCT que reciben defibrotida para prevenir el desarrollo de la enfermedad veno-oclusiva en pacientes que reciben la mejor atención médica de control. Se comparará la frecuencia y la gravedad de la enfermedad veno-oclusiva de dos grupos.

Un ensayo clínico piloto de seguridad y viabilidad de sirolimus y micofenolato para la prevención de GvHD en un trasplante de células madre hematopoyéticas de un donante familiar o no familiar no compatible para neoplasias hematológicas; investigador principal, Dr. Rajni Agarwal (Protocolo 295)
La enfermedad injerto contra huésped sigue siendo la mayor complicación del HSCT a pesar del uso profiláctico rutinario de ciclosporina / tacrolimus más otros medicamentos para prevenir / reducir el desarrollo de la enfermedad injerto contra huésped. El protocolo explora el uso de una nueva combinación profiláctica, sirolomus más mofetil micofenolato (MMF), para prevenir la enfermedad injerto contra huésped, que puede que tenga menos efectos secundarios.

Un estudio de observación para caracterizar la seguridad y la eficacia de un alotrasplante de células madre hematopoyéticas para el tratamiento de adrenoleucodistrofia cerebral infantil; investigadora principal, Dra. Ami Shah (Protocolo 279)
La adrenoleucodistrofia cerebral es una enfermedad neurológica degenerativa grave. Los pacientes afectados han sido tratados por medio de un HSCT. Este protocolo recolectará datos clínicos asociados con el HSCT para la adrenoleucodistrofia cerebral.

Uso humanitario del dispositivo CliniMACS; investigador principal, Dr. Rajni Agarwal (Protocolo 309)
El dispositivo CliniMACS puede aislar células positivas CD34 de un producto HSC para reducir el número de linfocitos T que se infunden al momento del HSCT, reduciendo así la frecuencia y la gravedad de la enfermedad injerto contra huésped. El protocolo aisla células CD34 positivas para ser administradas a pacientes de HSCT que tienen una mala función hematopoyética después de un primer HSCT con un riesgo reducido de desarrollar la enfermedad injerto contra huésped.

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